特集　既存の薬が難病を救う
〔治療薬開発の最前線〕　難病に有効な既存薬の報告相次ぐ

　東京大学薬学研究科分子薬物動態学教室の林久允氏らは、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型（PFIC2）の患者に尿素サイクル異常症治療薬である4-フェニルブチレート（4PB）を投与した結果、血液生化学検査値とPFIC2に特徴的な病理像が改善したことを昨年2月に報告し…(10〜13ページ掲載記事から抜粋) *テキスト版記事の文字数：5537文字

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